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今天，干细胞概念沸腾，多只个股涨停。, _5 z% z5 e Y5 r, s
$ K- l. j; ^, d 消息面上，上海长征医院殷浩团队联合中国科学院程新团队在国际上首次利用干细胞来源的自体再生胰岛移植疗法，成功治愈一名胰岛功能严重受损的2型糖尿病患者。: W+ u0 l+ y6 h+ {! a- F
重要研究成果发布
7 N e% Y7 W3 l+ s3 D* M 上海长征医院昨日官宣，殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新教授团队，于4月30日在权威杂志Cell Discovery（中国科学院1区，IF=33.5）在线发表了题为“Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue”的研究成果。; ~+ O* N3 b5 H6 ]
这是国际上首次利用干细胞来源的自体再生胰岛移植，成功治愈胰岛功能严重受损糖尿病的病例报道。目前该患者已彻底脱离胰岛素长达33个月。( F( V, s# C7 n
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据介绍，该项技术的首例受益者59岁，有25年2型糖尿病病史，并发展为终末期糖尿病肾病（尿毒症），2017年6月出现终末期糖尿病肾病并接受肾移植。但由于其胰岛功能近乎衰竭，每天需要多次注射胰岛素，未来存在极大的糖尿病严重并发症风险。
, J+ X X( b9 D3 b- ?! H1 `0 c 2021年7月19日，该患者在上海长征医院接受了自体再生胰岛移植治疗，术后第11周即开始完全脱离外源胰岛素，其口服降糖药术后逐步减量，并在第48周和56周实现彻底撤药。空腹及餐后C肽等关键指标较术前显著提高，证实胰岛功能得到有效恢复；肾脏功能等随访指标均处于正常范围，也提示该疗法可避免糖尿病并发症的进展。8 v% ]! l/ t( ~/ _
上海长征医院表示，“这是国际上首次使用自体衍生胰岛治疗胰岛功能受损的T2D患者的人体组织替代疗法。”据介绍，除了首例严重2型糖尿病患者，联合团队也成功开展并治愈了多例脆性1型糖尿病患者。* _4 i o8 c1 {
研发持续升温( L, M1 i. k3 u8 k
干细胞是当今医学研究领域最前沿、最热门的方向之一。我国相关研究也持续升温，并诞生了一批具有国际影响力的原创成果。0 o& \, Y ?( H0 v k6 Z. ]
今年2月，国家卫生健康委科技教育司征集“干细胞研究与器官修复”重点专项立项建议，“干细胞研究与器官修复”是其中之一。
' B( Z. g" [+ T+ O# w' p 介绍中提到，要“围绕干细胞发育与器官修复关键科学问题，开展干细胞命运调控、器官形成与衰老机理、器官功能重塑与制造、基因编辑与调控方法等方面的基础理论和关键技术研究，并开展器官再生调控药物、生物人工器官、疾病类器官模型等前沿探索，为重要组织器官修复与替代及重大疾病诊疗提供创新理论和技术”。0 `9 w$ C; g; [' m0 k0 H h
2 A/ T/ @6 T2 h) }. ^ 记者从国家药品监督管理局官网了解到，自2018年国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）重新受理干细胞新药临床试验申报以来，干细胞药物临床试验的申请稳步增长。承办受理号总量从2018年申报的4个（以受理号计）增长至目前的97个，我国干细胞新药研发速度明显加快。# Q5 Z# p) J6 q5 b3 M
仅2024年1月至4月，就已受理6款干细胞药品，另有3款干细胞药品在审。
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% C K0 e+ \+ I/ |3 ^% _; R 从目前受理的干细胞新药适应证来看，绝大多数药物利用间充质干细胞的免疫调控能力以针对炎症或自身免疫系统等相关疾病展开治疗。. S0 W" N4 F8 H4 g# R u
有行业人士对记者介绍说，目前干细胞药物的开发主要存在两大难点：临床价值的验证和要解决的药学问题。药学层面，核心是要能够实现稳定生产。而目前，药学层面有哪些关键质量属性，比如生物标记物或者免疫因子的表达差异，能给临床疗效作多少贡献，或是生产工艺成本与产品有效性之间的平衡等问题，都仍需要探索。
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( |7 k) t5 {, m5 C) i（文章来源：上海证券报） |
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发表于 2024-5-9 01:15:31
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